TRACK RECORD
TERAPIA CELLULARE CON MANIPOLAZIONE GENETICA
TK la terapia cellulare di MolMed - basata sulla modificazione genetica delle cellule T di un donatore - che apre la porta del trapianto di midollo osseo ai pazienti leucemici privi di un donatore pienamente compatibile - attualmente in sperimentazione in Fase III
• Produzione di vettori retrovirali in fermentatore.
• Trasduzione ed espansione in un sistema chiuso di cellule T di un donatore.
ADA-SCID, terapia genica per la cura dell’immunodeficienza combinata grave (SCID) causata dalla mancanza di adenosindeaminasi (ADA)
• Produzione di vettori retrovirali.
• Purificazione e trasduzione di cellule CD34+ derivanti dal midollo osseo di pazienti affetti.
Sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) e Leucodistrofia metacromatica (MLD), terapie geniche per la cura di queste due malattie rare
• Produzione e purificazione di vettori lentivirali.
• Purificazione e trasduzione di cellule CD34+ derivanti dal midollo osseo o dal sangue circolante di pazienti affetti.
Cellule staminali emopoietiche per trapianto
• Selezione positiva di cellule progenitrici emopoietiche CD34+, ottenute dal sangue circolante dopo mobilizzazione dal midollo osseo, di un donatore.
Distrofia Muscolare di Duchenne
• Sviluppo del processo di produzione di mesangioblasti umani a partire da tessuto muscolare in larga scala.
• Sviluppo di metodi analitici per la caratterizzazione cellulare.
• Produzione in vitro di mesangioblasti ad uso clinico.
• Assitenza nella definizione delle opportune strategie regolatorie e nella stesura della documentazione per la domanda di sperimentazione clinica presso l’Autorità Regolatoria Italiana (IMPD).
Melanoma
• Estrazione di peptidi tumore-associati, naturalmente processati da una linea cellulare specifica di melanoma.
• Produzione in vitro di cellule dendritiche isolate da pazienti affetti da melanoma e stimolate con peptidi tumore-associati.
Angina Pectoris Refrattaria
• Selezione positiva di progenitori cellulari emopoietici umani CD34+ da infondere in pazienti affetti da angina pectoris refrattaria (trapianto transendocardico) per promuovere la ri-vascolarizzazione.
Immunoterapia/IL-10
• Trattamento di cellule T allogeniche con IL-10 in vitro, per pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche.
Settimo Programma Quadro Europeo:
• ATTRACT – progetto numero 238778
• PERSIST – progetto numero 222878
• OPTISTEM – progetto numeror 223098
Sesto Programma Quadro Europeo:
• SKINTHERAPY – progetto numero 512073
• CONSERT – progetto numero 005242
Fondi non europei:
• APOCLEAR – progetto numero 02017
• SGT in SCT – progetto numero 01265
